"FDA" تعتمد عقارًا جديدًا لعلاج اضطراب وراثي نادر يسبب الأورام
وافقت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية (FDA) على عقار ميرداميتينيب (mirdametinib)، وهو الاسم العلمي للدواء، لعلاج أحد الاضطرابات الوراثية النادرة التي تؤدي إلى نمو الأورام في الأنسجة التي تغطي الأعصاب في جميع أنحاء الجسم.
وأوضحت الهيئة عبر موقعها الرسمي أنها وافقت على استخدام العقار الفموي لعلاج البالغين والأطفال من عمر عامين فأكثر، الذين يعانون من الورم العصبي الليفي من النوع الأول (NF1)، مع وجود أورام عصبية ليفية ضفيرية مصحوبة بأعراض لا يمكن إزالتها جراحيًا.
تقدر الشركة المنتجة للعقار أن نحو 100 ألف مريض في الولايات المتحدة يعانون من هذا الاضطراب الوراثي، ومن المرجح أن يصاب 30% إلى 50% منهم بأورام عصبية ليفية ضفيرية.
كما يعاني المرضى من انخفاض في متوسط العمر المتوقع يتراوح بين 8 إلى 15 عامًا مقارنة بالسكان بشكل عام.
ينتمي العقار إلى فئة من الأدوية تعرف باسم مثبطات MEK، وهو مصمم لتثبيط بروتيني MEK1 وMEK2، اللذين يلعبان دورًا في نمو الأورام.
وقال الرئيس التنفيذي للشركة المصنعة للعقار، في تصريحات صحفية اليوم الأربعاء، إنهم يقدمون، إلى جانب الكبسولات، أقراصًا تذوب في الماء، وهو ما يسهل استخدامه للمرضى غير القادرين على البلع، مما يتيح لهم فرصة تلقي العلاج لأول مرة.
واستندت موافقة الهيئة على نتائج تجربة سريرية في منتصف المرحلة، حيث أظهر الدواء انخفاضًا في حجم الورم بنسبة 20% أو أكثر لدى 52% من الأطفال و41% من البالغين.
ومن المتوقع أن يصبح العقار متاحًا في الولايات المتحدة خلال أسبوعين، وفقًا للشركة.
يعد هذا العقار ثاني دواء تنتجه الشركة ويحصل على موافقة الهيئة لعلاج الأورام الليفية، التي تعد نموًا غير طبيعي في الأنسجة الضامة ويرتبط بمعدل تكرار مرتفع.
